由于市场力量、政府政策以及药品专有权的丧失，生物制药行业的竞争日益激烈。截至2030年，全行业预计有超过5000亿美元的收入面临风险，1，2 这增加了生物制药企业将新药推向市场的压力。他们需要在保证质量的前提下，以更低的成本和更快的速度推出新药。
埃森哲分析表明，企业若能规模化地应用生成式AI、机器学习等智能技术，并恰当地重塑工作流程，减少失败成本、缩短药物研发周期，就可以将一种新药提前四年推向市场，使每款成功药物多创收20亿美元。3 我们调研发现，利用技术实现上述成果已成为生物制药企业CEO的首要任务。
1. 埃森哲研究分析截至2024年6月1日的Evaluate Pharma数据：2026至2030年间，由于失去独家经营权，超过3000亿美元的收入面临风险。
2. 《四大趋势将打破2500亿美元的“毛收益转净收益”泡沫，并重塑PBM、市场准入与福利设计》，Drug Channels，2023年4月4日，https://www.drugchannels.net/2023/04/four-trends-that-will-pop-250-billion.html 。
3. 埃森哲“从数十亿到数百万”（Billions to Millions model）研究分析。
重新定义研发成功
在新的研发时代，科学与智能技术迅速融合，有必要重新评估价值创造模式，据此来定义研发是否成功。我们认为有以下三个重要的衡量标准（见图一）。
衡量标准一：技术和监管成功率（PTRS）。我们最近的调研证实，研发组织正着力关注PTRS措施，因为PTRS的小幅改善便能大幅降低失败成本并提升研发生产力。
衡量标准二：研发周期。缩短研发周期至关重要，这不仅有助于弥补因失去独家经营权、净价下降和政府定价压力导致的收入下滑，还能帮助企业紧跟市场竞争，确保收入持续增长。埃森哲的调研显示，虽然企业领导者普遍重视研发提速，但相关举措目前仍未得到充分落实。
衡量标准三：未来潜力。企业在研发初期就需要考虑候选药物的商业推广和生产制造，优先选择最具发展潜力的品种。这一点比以往任何时候都更重要，一方面，新型药物模态不断涌现，给制造和政策监管带来新的挑战。另一方面，药物获取和费用报销环境日趋复杂，迫使企业更早地综合评估产品的临床试验和经济价值。
埃森哲创建的研发成功指数回顾分析了过去十年的药物研发历史，综合考察了PTRS和研发周期对企业价值的影响（见图二）。4 可以看到，那些研发周期相对较短且PTRS优于同行的企业，普遍取得了更显著的价值增长（时间跨度为过去五年）。
4. 埃森哲基于Pharmapremia和S&P Capital IQ的数据，针对顶级生物制药公司的研究分析。
5. 横轴表示公司药物在研发管线中的推进速度，纵轴表示公司药物的成功率，这两个指标都是相对于同行而言，并根据公司研发管线的不同阶段和治疗领域进行加权计算。图中位置越靠右的公司，其药物推进速度比预期更快；位置越靠上的公司，其药物成功率比预期更高。数据来源于PharmaPremia和CapIQ。气泡大小表示过去五年内企业价值的变化。
明确四大重塑机遇
智能技术将为所有企业提供进一步提升上述三项衡量标准的良机。为了充分释放智能技术的潜力，生物制药企业应采取全面的方法，优先考虑四个重塑领域。这一战略可以提高研发生产力，并加速创新疗法的上市步伐，同时实现更高的效益。
一、利用AI推动药物研发
企业通过组建跨职能团队，并提供多样化且治理良好的数据，结合AI和机器学习工具进行分析，从而更高效地识别和验证药物靶点，优化先导药物，并进行分子设计。同时，计算机模拟实验帮助科学家深入探索基因与疾病之间的关联。借助这一模式，企业能够将药物筛选周期缩短三分之二，而AI驱动的洞察力还能生成更全面、精准的临床前数据，提升试验成功率。
在推动AI部署时，坚持负责任的AI原则至关重要，它能帮助防范数据偏见等风险。为此，企业领导者需要加强跨部门的数据管理、监管和互联，同时推行“FAIR”战略。这意味着确保数据和研究成果具备四大特性——可查找（Findable）、可访问（Accessible）、可互操作（Interoperable）和可重复使用（Reusable）。此外，他们还需建立强大的合作伙伴网络，以满足不同领域的专业需求，并通过战略性获取新数据集，提升洞察的准确性。
尽管AI在药物研发中的作用日益重要，但生物制药行业仍面临两大挑战：一是缺乏具备AI技能的人才，二是许多企业虽然拥有高质量数据，却尚未建立支持AI的强大数字核心，导致数据的价值未能充分发挥。
在这一背景下，专注于AI驱动药物研发的企业与大型生物制药公司能够形成互补且共赢的合作关系。前者擅长模型开发和架构设计，并能吸引顶尖AI人才；而后者则具备深厚的治疗领域专业知识、成熟的研发管线和海量数据。双方的结合不仅契合行业需求，更能释放巨大潜力，加速创新并提升研发成果。
二、开发新型疗法并制造药品
当新药进入临床试验阶段，建立稳定且可扩展的生产流程至关重要。例如，放射性配体疗法药物的短缺曾导致试验延误，使已接受治疗的患者无法继续用药。随着药物研发的进步，生产更加复杂的创新疗法（如多特异性抗体）变得愈发精细，涉及复杂的配方和严格的检测要求。然而，随着临床试验的节奏不断加快，企业留给配方优化和扩展的时间越来越短，从而影响到了药物的商业化潜力。
企业可在早期研发阶段应用计算流体动力学（CFD）等技术，这些技术能够帮助企业深入了解生产和纯化活性药物成分（API）所需的生物学和化学信息。借助强大的计算能力，企业还可以对用于基因治疗或干细胞培养的生产细胞系进行计算机模拟，从而减少对湿实验的依赖。这不仅能优化配方、提高产量和一致性，还能简化从研发到大规模生产的过渡，加快临床测试和商业化供应，使突破性疗法更快惠及患者。
现有运营模式也需优化。一般来说，工艺开发团队隶属于研发部门，而制造科学与技术（MSAT）团队归属商业生产部门，这种划分导致协作不畅、效率低下。集成式“开发+制造”团队可提升效率，减少生产问题，确保知识管理。技术转移是另一个充满挑战的阶段，特别是在临床试验与商业化生产的过渡阶段，工艺在不同团队或试验中心间的交接容易出现问题。成功的技术转移需持续沟通、标准化研发方案，并加强风险评估和质量控制，以加快研发进度并减轻MSAT团队负担。
越来越多的企业选择将生产外包给合同开发与制造组织（CDMO），预计这一比例将从2023年的28%增长至2030年的37%。6 尽管CDMO能提升灵活性并提供专业设备，但企业仍需保持自主性，强化MSAT团队，以确保生产质量。合理规划内外包策略、稳固供应链合作，有助于降低原材料短缺风险，确保药品按时生产和交付。
6. 高盛股票研究，2024年4月29日。
三、优化临床试验
生物制药企业在临床试验阶段面临着诸多挑战。首先，随着临床试验聚焦于更小众、更具挑战的适应证，生物制药企业必须设计出既能减轻患者负担、吸引参与者，又能应对大规模试验复杂性的方案；其次，技术更新停滞导致数据孤岛和人工流程仍然普遍存在，进一步加剧了临床试验的复杂性；最后是经济压力，试验中心费用、人员薪资以及合同研究组织（CRO）成本上升，与此同时，专利到期、市场竞争和政策变化还带来收入损失，这些都在迫使生物制药企业加快临床项目进程。
为了应对这些挑战，企业需要采用聚焦于临床试验设计与优化的综合战略（见图三），包括建立数字化转型办公室，推动战略和协调举措；启动重要的数据基础设施建设项目，实现整个研发过程中无缝、安全的数据流动；构建涵盖全企业的AI平台，共享各种工具、算法和计算基础设施；实施全面的主数据管理战略，确保数据质量、一致性和有效治理；部署端到端的数据流；以及创建AI治理委员会来监督负责任的AI政策实施。
未来的临床试验将更加智能——依靠数据驱动、数字技术支持，并由AI赋能。数字化数据流贯穿试验全过程，帮助企业优化研究设计、自动搭建临床IT系统、转换数据格式并生成监管文件。AI可在试验方案优化、患者匹配、实时安全监控等方面发挥重要作用，例如，通过在临床试验中嵌入AI和自动化技术以提升效率，或通过AI原生试验设计打造更灵活、以患者为中心的试验模式。此外，AI还能结合多模态数据，定制个性化医疗方案，让患者与最佳疗法精准匹配。
然而，要充分释放AI潜力，企业仍需克服数据可及性、算法偏差、可解释性、监管认可、隐私安全等挑战，并推动组织变革。这场变革需要大量投资和持续投入，但无论是对患者、企业，还是整个社会，都将带来巨大价值。
四、动态的研发组合管理
在预算受限、市场波动的当下，动态的研发组合管理对于未来成功非常重要。企业必须保持敏捷性，有效地编排研发管线的优先级，包括决定资源是投向战略能力与技术（比如生成式AI），还是药物开发计划与平台。
新兴技术有望多方面支持企业完善研发组合管理。比如，许多企业在编排研发组合优先级时会受限于商业风险评估这一短板。生物制药企业通常在临床试验Ⅱ期或概念验证阶段，利用净现值法以及流行病学资料和真实世界数据来评估药物的商业潜力。然而，我们调研发现，应在创建目标产品特征（TPP）文件时尽早开始评估，将药物获取方式和定价考虑因素与市场份额和流行病学数据相结合。新兴技术有望通过敏感度模型帮助企业展开“情境假设”分析，这些技术运用来自真实世界证据、流行病学研究和市场调研的大量数据，使商业风险评估更加准确，并在短期管线需求和长期技术投资之间实现均衡布局。
将外部资源整合到研发组合管理流程中，是企业面临的另一项挑战。通过构建全面支撑研发工作的数据平台并整合外部数据集，企业可以提升成功预测PTRS的能力，增强未来决策的科学性。
此外，企业必须全面管理财务组合，战略性地平衡分配资本支出与运营支出，这对于支持长期增长和创新不可或缺。例如，投资于各种必需能力来加速研发组合中特定的高优先级计划，可以确保投资与战略目标相一致。
重塑战略三大基石
某些先进技术应用尚处早期阶段，其巨大潜力仍有待挖掘。为了确保重塑成功，生物制药企业需要多维度地建立支持，其中数字核心、人才和重塑文化是三大基石，缺一不可。
构建安全可靠的数字核心
为了充分利用最新的分析工具和智能技术，企业需要构建稳固、先进且高度互联的数据与AI基础，并由敏捷的数字化基础设施提供支撑。这种灵活性让所有员工都能使用通用模型，同时也可根据特定任务应用专用模型。这套框架的核心要素包括：安全防护机制、现代化的数据平台、模型管理工具、专业知识库，以及严格遵循负责任的AI原则。具备强大数字核心的企业将能更高效地部署下一代AI模型、优化运营，并打破数据孤岛，实现更高效的数据整合与应用。
随着研发团队积累的数据不断增长，合理构建数据结构和数据仓库变得尤为关键。这些数据不仅能为企业内部利益相关方提供支持，还能助力外部合作伙伴，尤其是专注于AI驱动药物研发的科技机构。生成式AI的加入，使企业能够利用每天从各个研发领域收集的大量数据，生成高质量的合成数据。这一概念虽非全新，但借助现代化的数字和AI平台，企业如今可以以前所未有的规模和速度加以应用。例如，他们能够快速分析多种数据类型——如实验室或临床试验中的语音、视频和非结构化文本，从而探索全新的数据利用方式，推动研发创新。
打造高效的人才团队
智能技术正在深刻影响核心研发工作，并重塑人才角色。过去的生物学岗位如今被细分为生物学和数据科学两个独立职能；实验室技术人员的重点已从常规测试转向自动化和机器人技术；蛋白质科学家的工作也不再局限于创造新分子，而是借助数据科学探索疾病机理。
变革的关键在于构建全新的技能体系。如今，科学家的工作不仅限于基础研究和新分子的发现，他们约三分之一的时间都在管理和分析数据，并将其与实验研究结合。这要求他们不仅掌握生物学知识，还需具备数据科学能力，理解疾病机制，并熟悉生成式AI的开发与应用。问题在于，企业是否已为这种转型做好充分准备？仅具备传统生物学知识还不够，未来的生物学家需要懂得如何训练和优化AI模型，并识别其局限性。企业唯有持续培养和吸纳具备新技能的人才（见图四），才能真正拥抱下一代技术。
为此，生物制药企业需要拓宽招聘范围，吸纳精通技术和AI的专家，而这一趋势正在加速发展。过去五年里，生命科学行业的技术人才招聘数量翻了一番，AI相关岗位更是激增三倍。7 企业还需要构建跨学科团队，打破传统科研与数据科学之间的壁垒，以更快适应数字化转型，并在未来竞争中占据优势。
7. 埃森哲研究分析，数据来自美国劳工统计局和O*NET职业层面数据。
塑造持续重塑的组织文化
技术的发展正在引领科学研究的复兴，新的复合型科学理念正在加速突破。生物制药企业若能持续自我重塑，就能改善患者疗效、简化临床试验流程、提高临床成功率，从而增强业务潜力。
企业在重塑研发时，不能将其视为一次性的举措，而应结合持续演进的宏观背景，制定长期战略。为此，企业可以设立数字技术学院，提供从基础AI知识到高级数据科学认证的定制化培训，覆盖各级员工。同时，药企还在研发职能中全面推广敏捷工作方式，以此推动创新文化的形成。
与此同时，企业必须持续打造强大的数字核心，支持创新，提升竞争力。这不仅需要持续投资，还要在整个研发组织中深度整合最新的技术和业务能力。如果企业把数字核心建设视为一项“待完成的任务”，那么它很快就会被淘汰。唯有保持技术领先，才能强化研发运作的核心要素。
此外，企业要想持续引入新技术和新能力，关键在于拥有合适的人才。因此，人才投资对保持竞争优势至关重要。具有前瞻性的领导者应当通过自身的技能和行动，推动企业持续重塑——他们不仅需要积极推行新的工作方式，还要在技术、数据和分析等领域不断积累专业知识。企业必须持续投资，帮助自身及研发团队掌握新技能，才能在竞争中不断保持领先。
技术正超乎想象地赋能人类创造力，要充分把握契机，生物制药企业必须全面重塑研发组织。那些率先重塑的企业，将开创革命性的新疗法，推动实质性增长，成为行业先锋。
